Ученые-генетики «Сириуса» помогут лечить наследственную слепоту
В Научно-технологическом университете «Сириус» разработают первую российскую технологию генной терапии наследственной дистрофии сетчатки – заболевания, при котором люди слепы от рождения или с раннего детства. Болезнь считалась неизлечимой. Ученые предлагают точечно вводить в сетчатку глаза препарат со здоровым геном. Проект занял первое место в конкурсе форума «Открытые инновации» Patents Power 2020 и получил поддержку Фонда «Сколково» и компании Bayer.
У больных с наследственными дистрофиями сетчатки (пигментным ретинитом и амаврозом Лебера) мутация генов приводит к гибели светочувствительных клеток сетчатки. От этой болезни страдает примерно один человек из пяти-восьми тысяч.
Технология ученых позволит заменить мутировавший ген и предотвратить процесс разрушения светочувствительных клеток. Одного укола будет достаточно, чтобы зрение восстановилось, но терапия поможет лишь на ранней стадии заболевания, пока в сетчатке глаза еще осталось какое-то количество здоровых клеток.
ОЦ СИРИУС
Иллюстрация гена- рисунок компании ImaginEYE